Новые открытия дают надежду детям, больным лейкемией

Лейкемия - это приговор? Несмотря на прогресс в методах терапии, смертность среди детей, которые борются с этим заболеванием, все еще высока. Ученые длительное время занимаются исследованиями в данной области, и, кажется, их усердная работа вскоре принесет новые плоды. Например, специалистам из США уже удалось разработать несколько эффективных методик лечения лейкемии. Подробнее о механизме каждой из них вы сможете узнать далее в материале.

Ученые из Северо-Западного университета обнаружили два эффективных метода лечения лейкемии, о чем свидетельствуют три исследования, опубликованные за последние два года в журналах Cell и Genes & Development. В свою очередь, исследователи из Института Сенгера увидели потенциал для создания нового препарата на основе уже протестированных инновационных глазных капель.

Окончательные результаты работы показали: стабилизация ключевого для развития лейкемии белка - MLL - помогает остановить развитие заболевания. Благодаря этим знаниям станет возможной разработка «суперлекарства» от лейкемии, которое можно будет испытывать на людях.

Четверть века исследований

Открыть лекарство ученые пытаются уже в течение 25 лет — им потребовалось так много времени, чтобы тщательно изучить молекулярную функцию MLL как части комплекса, называемого COMPASS. Оказалось, что его компоненты являются одной из наиболее часто встречающихся мутаций при раке крови. В результате работы удалось создать препарат, который, по мнению экспертов, должен пройти клинические испытания в течение следующих 3-5 лет. Если разработка окажется безопасной, то благодаря ей удастся повысить процент выздоровления детей с лейкемией до 85%. В своих исследованиях ученые сосредоточились на двух формах патологии - остром миелоидном лейкозе и остром лимфобластном лейкозе.

Надежда для детей и взрослых

Открытие имеет особое значение для детей, страдающих лейкемией, связанной с белком MLL, где выживаемость составляет всего 30%. Эта форма поражает одновременно клетки крови и костного мозга. У пострадавших пациентов очень низкий процент эритроцитов, а лейкоцитов примерно в 80 раз больше нормы. Детские организмы просто не способны справиться с такой массивной «атакой», что приводит к крайне высокому уровню смертности.

Открытие процесса стабилизации белка MLL поможет исследователям продвинуться и в лечении других форм рака у взрослых, проявляющихся в образовании опухолей (рак молочной железы, рак простаты и т. д.).

Глазные капли… от рака

Возможность изобрести новое лекарство от лейкемии также подтверждается результатами, опубликованными учеными из Института Сенгера. В сотрудничестве с биотехнологической компанией Exonate специалисты обнаружили, что отличные результаты в борьбе с лейкемией дает лекарство в форме капель, созданное для лечения неоваскулярных патологий сетчатки. Как оказалось, эти капли влияют на один и тот же ген, SRPK1, который может вызывать прогрессирование острого миелоидного лейкоза. Результаты экспериментальных исследований показывают: препарат способен ингибировать рост агрессивных клеток, вызывающих лейкемию, без ущерба для полностью здоровых клеток.

Пока неизвестно, когда начнется фаза тестирования медикамента на человеческом организме; клиническая стадия офтальмологической специфики запланирована на 2020 год.

Витамин С при лейкемии

Ученые повсеместно ищут источники новых лекарств от лейкемии. Исследователи из онкологического центра Perlmutter в NYU Langone Health предполагают, что включение высоких доз витамина С в терапию также может способствовать выздоровлению. Поводом для начала исследования послужили более ранние наблюдения ученых, согласно которым витамин С стимулирует действие фермента ТЕТ. Работа этого фермента заключается в превращении здоровых стволовых клеток в клетки крови. Однако, когда его секреция нарушается, происходит неконтролируемое производство стволовых клеток, что, в свою очередь, связано с началом лейкемии.

Исследователи из Нью-Йорка решили проверить, как высокие дозы витамина С повлияют на течение этой реакции. При проведении опытов на подвергшихся мутации мышах удалось выяснить, что в определенных дозах витамин способен изменять поврежденные клетки грызунов, а также ингибировать пролиферацию (т.е. замедлять деление) заранее имплантированных клеток, индуцирующих лейкемию человека. В ходе эксперимента животным давали витамин С, в сочетании с противоопухолевыми препаратами, и это значительно повышало эффективность метода.

Открытие ученых из онкологического центра Perlmutter подтверждает более ранние тезисы о роли витамина С, в лечении лейкемии. Наблюдения специалистов показали: витамин С способен повышать эффективность азацитидина, противоопухолевого препарата, используемого при лечении острого миелоидного лейкоза и миелодиспластического синдрома. Как показали лабораторные исследования, аскорбиновая кислота в сочетании с вышеупомянутым препаратом ингибирует рост раковых клеток и способствует их самоуничтожению. Однако авторы исследования отметили, что для подтверждения результатов требуется провести клинические испытания.